前沿丨干细胞移植治疗视网膜变性疾病

视网膜变性疾病简介

视网膜变性疾病包括视网膜色素变性疾病、黄斑变性疾病、视锥视杆细胞发育不良、Stargardt病等。视网膜色素变性是视网膜遗传性疾病,是常见的视网膜变性疾病之一,其共同病理基础是视网膜光感受器细胞的变性、坏死和凋亡,其发生比例约为1:~1:。黄斑变性疾病是发达国家致盲性眼病的常见原因。Stargardt病是青少年发病的常染色体隐性疾病,发病比例为1:~1:。

视网膜变性疾病治疗

视网膜变性疾病的治疗包括细胞移植治疗、基因治疗、药物治疗和人工视网膜假体等,近年来,细胞移植治疗进展迅速,为视网膜变性疾病的治疗提供了新的治疗策略。

细胞移植治疗视网膜变性疾病

目前主要的移植细胞来源是视网膜祖/干细胞、胚胎干细胞和诱导多潜能干细胞。通过移植干细胞,使其整合入视网膜各层并诱导其增殖分化为目标细胞,补充缺失的视网膜神经元,重建视网膜功能,将给不可逆性致盲眼病患者复明带来希望。

细胞移植治疗案例

日本Riken实验室将人诱导多潜能干细胞移植到鼠和猴的视网膜下腔,未发现免疫反应和排斥现象,且未发现成瘤。在此研究基础上,自然杂志报道了Riken实验室将年龄相关性黄斑变性患者皮肤细胞诱导为诱导多潜能干细胞(iPSC),并首次将此细胞应用于患者本人治疗黄斑变性疾病。

医院成功开展世界首例干细胞来源的色素上皮细胞视网膜下移植术,为患者重见光明开辟了新的治疗途径。62岁罗华,患有出血性双眼老年性黄斑变性(也叫wAMD)。在其他方法无效时,选择了干细胞移植。医生先剥除了导致出血的罪魁祸首——新生血管膜,取自健康干细胞,诱导其生长为视网膜色素上皮细胞,然后再打入患者视网膜。打入的干细胞能够重建其眼部功能。一个月后,干细胞的重建功能逐步凸现。在国际通用的ETDRS视力表上,罗华右眼术后比术前能够多识别33个字母。眼科各项检查显示移植细胞生存良好,其视功能稳步提高。他做梦也没有想到,原本“瞎”掉的右眼,能够重见光明。

参考文献:邵敬芝,彭广华.干细胞移植治疗视网膜变性疾病的研究进展[J].眼科新进展,,36(2):-.

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