干性年龄相关性黄斑变性（NNAMD）是一种进展性的致盲性眼病，主要原因在于视网膜色素上皮（RPE）萎缩，目前尚无有效的治疗方法。南加州大学Roski眼科研究所和Keck医学院已公布其合作研究成果：一种通过在培养基中生长的人胚胎干细胞（hESC）分化衍生出的RPE细胞被植入视网膜中。该研究已进入临床阶段，在I期临床试验中，有5例患者有进展期的干性AMD，植入细胞被证明是安全的，耐受性良好。初步报告结果显示出其潜在的治疗效果，,表明这种方法可能对治疗视网膜RPE层缺失是有效的。
RPE的功能丧失是干性AMD的主要特点，RPE层的缺失会最终会导致大部分感光细胞的退化，导致严重的视力丧失。临床和组织学研究表明，RPE移植可能会延缓疾病进展或促进视力的恢复。目前该前瞻性/干预性试验已进行到I/IIa阶段，评估其植入视网膜后的安全性和有效性。此植入物被称为CPCB-RPE1（由人胚胎干细胞分化衍生的RPE单细胞），在模拟的Bruch膜上合成的。试验的第一阶段包括5名受试者，其中4名受试者成功接受了植片，OCT显示了与hESC-RPE相一致的变化和感光细胞的集合。没有一例出现视力丧失，其中1只患眼提高了17个字母的视力（超过3行），2只患眼有固视能力的提高。同时结构和功能的研究结果表明，对于晚期干性AMD，CPCB-RPE1可以改善视觉功能。
该研究表明以干细胞为基础的视网膜植入物是可行的，可用于治疗晚期干性AMD患者。I/IIa阶段研究的结果已发表在ScienceTranslationalMedicine上。
“这是第一例新型干细胞移植试验，它被用来取代干性AMD患者退化的单个细胞层”Dr.AmirH.Kashani说，这种植入物有可能阻止疾病的进展，甚至改善患者的视力。要实现这一目标，首先要证明它在人体中的安全性。
干性AMD是最常见的老年性黄斑变性类型，随着时间的推移，它会导致中心视力的丧失，这会削弱人们完成日常任务的能力，比如阅读、写作、驾驶和辨人。AMD影响了大约万美国人，预计到年会上升到近万，是65岁以上成年人严重视力障碍的主要原因。
USC生物医学治疗研究所所长，南加州大学罗斯基眼科学研究所的联合主任Dr.MarkS.Humayun说到：“我们的研究表明，这种独特的干细胞基视网膜植入物到目前为止是耐受性很好的，初步结果表明，它可能有助于晚期干性AMD患者”。
这项研究的合作机构众多，包括再生修补技术有限责任公司（为这项研究提供了资金）、CamtekLLC、加利福尼亚理工学院、RetinaVitreousAssociates医疗集团、加利福尼亚Retina咨询公司、亚特兰蒂斯Eyecare、希望之城、加利福尼亚大学以及圣巴巴拉和丹尼研究中心。这项研究的其他资金来源包括洛丽·马尔斯和大卫·菲尔兹礼品公司、比阿特丽斯·苹果公司的产业、威廉·鲍斯基金会、佛蒙特州社区基金会、布雷克斯基金会、威尔考克斯家庭基金会和防止失明研究会。
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