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来源：中因科技
年08月09日，美国食品和药品监督管理局(FDA)授予中因科技原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（以下简称“ZVSe注射液”）孤儿药资格认定。ZVSe注射液用于治疗结晶样视网膜色素变性(以下简称“BCD”)。ZVSe注射液，中因科技自主研发，拥有全球知识产权的国际领先基因替代治疗产品。BCD患者在视网膜下腔注射ZVSe注射液后，可在视网膜色素上皮细胞中表达CYP4V2蛋白，表达出的CYP4V2蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。目前，该项目正在首都医科医院开展研究者发起的临床试验（IIT）研究，初步结果显示本品具有良好的安全性和有效性。BCD，是一种特殊类型的视网膜变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，严重危害视力。BCD患者西方罕见，患者以中国和日本较多，群体患病率为1/（LiAetaL.,），据此推算中国因BCD致盲的患者有7万，是工作年龄人群致盲的重要病因，目前尚无有效治疗手段。END
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