根据一项最新发表在《StemCellReports》上的研究，一种干细胞移植的方法成功恢复了处于晚期视网膜退化的“瞎耗子”视力，研究人员将在病人身上进行临床试验。在这项研究中，研究人员发现小鼠诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的视网膜组织成功地修复了小鼠视网膜细胞间的连接，使小鼠的视网膜可以对光刺激产生反应，成功恢复了一半患有晚期视网膜退化小鼠的视觉功能。
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撰文丨小麦
责编丨刀刀
根据一项最新发表在《StemCellReports》上的研究，一种干细胞移植的方法成功恢复了处于晚期视网膜退化的“瞎耗子”视力，研究人员将在病人身上进行临床试验。在这项研究中，研究人员发现小鼠诱导多能干细胞（iPSC）分化而来的视网膜组织成功地修复了小鼠视网膜细胞间的连接，使小鼠的视网膜可以对光刺激产生反应，成功恢复了一半患有晚期视网膜退化小鼠的视觉功能。
“我们的研究提供了一种概念性验证：即可以通过移植干细胞来源的视网膜治疗患有晚期色素性视网膜炎或者老年性黄斑变性，”论文的资深作者MasayoTakahasshi说道，她是日本理化研究所发育生物学中心的研究员：“我们计划再补充一些额外的动物实验后就开始进行临床试验，希望这种疗法在病人身上也有效。”
晚期视网膜退化是导致老年人失明的主要病因，通常情况下，患有色素性视网膜炎或者老年性黄斑变性的病人会由于眼睛的外核层光敏感细胞受损而失明。但是目前还没有针对晚期视网膜退化的有效疗法。
恢复视力的一种方法就是细胞移植。为了实现这个目标，Takahasshi及其同事曾采用干细胞诱导而来的视网膜组织替换受损的视网膜，发现可以发育成由成熟光敏感细胞组成的外核层，但是他们不清楚这种细胞移植是否可以恢复视力。
在这项最新研究中，Takahasshi及研究第一作者MichikoMandai解决了这个问题。他们首先将成年小鼠皮肤细胞重编程形成胚胎干细胞样细胞，然后将这些iPSC转化为视网膜组织，他们发现将这些组织移植到患有晚期视网膜退化的小鼠眼睛以后，这些组织可以发育形成光敏细胞，并与视网膜上相邻的细胞建立直接的联系。
“我们发现宿主和移植物之间以一种直接而确定的方式形成连接。”Mandai说道：“我们首次实现了移植的视网膜细胞直接对光产生响应，此前还没有人实现这个目标，而且我们也收集到了证据证明这些光信号确实传导给了负责给大脑发送信号的宿主细胞。”
此外，几乎所有的移植视网膜都可以对光刺激产生响应。同时值得注意的是，这种治疗方法成功恢复了一半患有晚期视网膜退化的小鼠的视觉。当这些小鼠被放置到由两室组成的盒子中时，它们可以利用警示的光信号避开电击。“我们发现iPSC来源的视网膜移植物可以在一定程度上恢复小鼠视觉。”Mandai说道：“这意味着那些失去视觉的病人可能恢复视觉再次看到这个美丽的大千世界。”
为了确定这种疗法在病人身上起效的可能性，他们目前正在检测人源iPSC分化而来的视网膜是否可以在动物身上恢复视觉功能。如果这些实验也成功了，那么他们将通过检测宿主视网膜对移植物的反应来确定这种方法的安全性。同时，他们还将继续寻找增强移植光敏细胞与宿主视网膜整合的方法，最终将这种疗法推向临床。
“这还仅仅是一种处于发展阶段的治疗方法，我们不可能一下子就恢复病人的视觉。”Takahashi谨慎地说道：“尽管我们只是看到了一些希望，但是我们希望在未来可以实现这个目标。”
参考资料：
Stemcelltherapyreversesblindnessinanimalswithend-stageretinaldegeneration
文献原文：iPSC-DerivedRetinaTransplantsImproveVisioninrd1End-StageRetinal-DegenerationMice.
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