今年后半年基因治疗领域捷报频传，一个个的重磅消息让圈内人士振奋不已！基因疗法，即通过修改个人DNA的方式治疗疾病，长久以来被认为是一种治疗遗传性疾病的方法，而其近期在癌症治疗方面同样有所突破。
8月30日-FDA正式批准诺华的突破性CAR-T疗法Kymriah上市，用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病，定价47.5万美元。
0月日-FDA咨询委员会以6:0的投票结果，全体支持美国罕见病基因疗法公司SparkTherapeutics一项针对莱伯先天性黑蒙症(LCA)的基因疗法—Luxturna。Spark表示将在这种疗法获得最终批准后再公布定价，分析师认为，这种疗法的价格将超过00万美元。
0月8日-CAR-T疗法再次刷爆朋友圈。美国FDA正式批准了全球第二个CAR-T疗法—Yescarta上市！用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者，定价37.3万美元。
在短短一个多月的时间里，基因疗法领域迎来了3个里程碑事件，小编真真切切的感受到了新药时代的来临！同时也看到了FDA对于新型疗法的加速推动，以及科研人员在基因治疗领域的创新突破与执着前行。月份已经结束，这里给大家盘点一下最新进展（这里主要谈基因治疗，细胞治疗暂不谈）。
代谢疾病
人类首例体内基因编辑治疗在美国实施，有望治愈亨特氏综合征据美联社报道，月3日，患有亨特氏综合征的马德在加州大学旧金山医院接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。这是世界上首次通过体内基因编辑，治疗遗传疾病。
治疗当天，他戴着鸭舌帽，遮挡因疾病而高凸的头顶。看似马德只是躺在病床上，接受了一次寻常的三小时输液，但从输液管流入马德静脉的透明液体却记录着人类对抗无药可医的遗传病之决心。透明液体里装有腺相关病毒（AAV）、锌手指核酸酶（ZFN）和马德生来缺失的正常IDS基因，它们将进行一番前所未有的工作。
布莱恩·马德（BrianMadeux）正在接受治疗
和CAR-T等将患者细胞取出改造后回输、或是用AAV导入cDNA进行体内功能性蛋白表达的基因治疗不同，马德这一次的治疗更为彻底，他的基因组信息将永久性改变。
值得一提的是，马德此次治疗所使用的基因编辑工具是锌手指核酸酶，而非大火的“基因魔剪”CRISPR。病毒液从静脉进入马德体内后，没有致病性的腺相关病毒（AAV）充当“汽车”，会承载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因，直达马德的肝部细胞。“汽车”被设计成只会前往肝这一个“目的地”。到达肝部细胞内部后，锌手指核酸酶先开启GPS功能，准确找到“作业点”，然后化身“剪刀”，将DNA双链切开，填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制，原有的DNA片段得以“容纳”新的正常基因。
据介绍，仅需要%的肝部细胞成功接收新的正常基因，马修的亨特氏综合征就能得到有效治疗。
参考资料：
[]APExclusive:USscientiststrystgeneeditinginthebody
[]速递
未来已经到来！首名患者接受人体基因改造–药明康德北京中科医院是假的吗北京最好白癜风专科医院
