编辑丨Shawn
AutophagyAdvances
视网膜色素变性是一类慢性致盲性疾病，临床发病率为1/，治疗的效果和预后都很差。全世界有万盲人，视网膜色素变性等视网膜遗传病在临床上尚无有效治疗方法，病情发展将最终导致患者失明，严重影响患者生活质量。
近日，医院沈吟教授团队在SignalTransductionandTargetedTherapy杂志发表题为“VisualfunctionrestorationwithahighlysensitiveandfastChannelrhodopsininblindmice”的研究成果。该项研究首次揭示了新型光敏蛋白在低于视网膜安全阈值的光激活下，治疗视网膜退行性疾病的有效性，为光遗传学结合其他技术手段治疗视网膜退行性疾病提供了思路，是在全球视网膜神经退行性疾病研究领域的又一重要突破。在沈吟教授的指导下，课题组成员武汉大学第一临床学院博士生陈飞和于垚在德国合作者的帮助下，筛选得到具有高灵敏度和快动力学特性的改良版的微生物光敏蛋白，并利用光遗传学技术恢复了盲小鼠的视觉功能。若将这种光敏蛋白运用到临床，可以治疗各种光感受器凋亡的遗传性视网膜病或视网膜退行性病变。而且发病率为13%的老年黄斑变性患者，在视网膜晚期完全萎缩之前，也可受益于该治疗。
该项研究首次揭示了，在安全的光强阈值下，使用新型光敏蛋白可将盲小鼠视力提高到相当于人类视力的0.3左右，同时对光反应速度也很快，时间分辨率至少可达到32Hz。这一研究成果为临床利用光遗传学治疗视网膜退行性疾病奠定了基础，同时也为光遗传学结合其他技术手段治疗视网膜退行性疾病提供了可能。这也意味着，过去被认为患有不治之症的致盲性视网膜眼病患者，有望重见光明。
沈吟教授团队十余年来深耕遗传性眼病的研究转化和临床诊疗工作，开展遗传病眼病诊断与治疗的新技术新业务，并筹办有遗传病眼病专病中心。前期她与团队围绕遗传病眼病的科技创新成果，已发表在ScienceAdvance，PNAS，NatureStructureMolecularBiology，elife等世界权威期刊。而基于本次研究成果，新型超快超敏感的光敏蛋白在临床上的应用，也将造福大量遗传性眼病患者。
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