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NanoscopeTherapeutics是一家开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布MCO-的2b期临床试验中完成首位患者给药，MCO-是一种环境光激活的光遗传学单一疗法用于恢复视网膜色素变性（retinitispigmentosa，RP）患者的视力。Nanoscope的光遗传学疗法使用玻璃体内递送专有AAV2载体将多特征视蛋白（MCO）基因递送到视网膜细胞中，表达多色视蛋白，从而在不同色彩环境中恢复视觉。这种疗法无需护目镜或其他干预措施。根据该公司1/2a期研究的初步证据，MCO-不仅适用于RP（无论何种基因突变），也适用于其他眼部退行性疾病。MCO-已经从FDA获得治疗RP和Stargardt病的孤儿药资格认定。2b期试验将招募27名晚期RP患者，参与在美国进行的一项随机、双盲、假对照、多中心试验。治疗将包括单次玻璃体内注射MCO-或假手术，以确认安全性、耐受性，改善患者视力和视功能的疗效。这项研究预计将在年底前完成招募，年底前获得12个月的结果。对11例RP患者进行MCO-的1/2a期开放标签研究表明，环境光激活的光遗传学单一疗法耐受性良好，生活质量得以改善，与晚期RP患者的功能性视力和视觉功能显著改善一致。关于视网膜色素变性正常的眼睛，视蛋白由视网膜中的感光细胞和固有光敏感视网膜神经节细胞表达。当被光激活时，这些视蛋白会触发视觉的生理过程。RP与超过60种不同的基因突变有关，是一组罕见的遗传疾病，光感受器逐渐退化，导致视力受损和最终失明。原文标题：NanoscopeTherapeuticsAnnouncesFirstPatientDosedinPhase2bClinicalTrialofOptogeneticGeneMonotherapytoRestoreVisioninPatientswithRetinitisPigmentosa译：黄娟本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info
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