韩国研发RNAi疗法治疗视网膜色素变性

RNAi疗法的领先开发商扩展了眼部疾病管道韩国OliX。今天宣布扩大其眼部疾病管道。具体而言,该公司于5月10日在首尔举行的投资者关系会议上发布了一项新的目标,用于治疗视网膜色素变性(RP),该公司宣布推出OLXA用于开发RNAi治疗药物。

“我们已经证实了使用我们的cp-asiRNA平台技术治疗RP的巨大潜力,这是开发眼部疗法的最佳siRNA技术。我们期待推进OLXA作为一种高效创新的方法,使RP患者受益,”OliX的创始人兼首席执行官Dong-kiLee博士说。

OLXA是一种针对RP患者的单基因治疗方案,而不考虑其致病基因突变。这一流程不同于传统的针对单个致病基因的RP治疗方法。

OLXA计划的IND申请计划提交给美国FDA,以便在明年上半年启动第1阶段。

OliXPharmaceuticals,Inc。

OliX是一家临床阶段制药公司,通过基于其专有的RNAi技术下调致病基因的表达,开发针对多种疾病的治疗剂。该公司目前正在开发治疗各种疾病的新型治疗方案,这些疾病具有高度未满足的医疗需求,包括肥厚性瘢痕,干性和湿性年龄相关性黄斑变性(AMD),视网膜下纤维化,视网膜色素变性和特发性肺纤维化(IPF)。

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