点击音频可阅读全文
抽象
背景技术尽管人类胚胎干细胞（hESCs）被认为是再生医学的潜在治疗选择，但对于致癌性，免疫原性和伦理考虑仍存在一些担忧。Stargardt黄斑营养不良（SMD）是导致黄斑变性的最常见形式。尽管目前正在研究几种治疗策略，但SMD的治疗选择仍然有限。在这里，我们报告了一项I期临床试验的三年评估，该试验涉及SMD患者的hESC-视网膜色素上皮细胞（RPE）的视网膜下移植。
方法这项前瞻性，非随机的临床试验包括3例SMD患者。所有移植受者的中心视力均不超过20/。经视神经较弱的眼睛进行了经颅pars玻璃体切除术。RPE细胞在平衡盐溶液中重新溶解，然后使用半自动视网膜下注射方法注入视网膜下腔。
结果注射hESC-RPE细胞后的3年内没有发生严重的不良事件。与ProgStar研究中报道的SMD的自然过程相比，功能和解剖学结果均令人满意。一名患者表现出最佳矫正视力改善，而另一名患者在3年的随访期内具有稳定的最佳矫正视力。
结论这些结果表明了视网膜下hESC衍生的RPE细胞移植在再生医学中的长期安全性，耐受性和可行性。
扫描下方
