瑞典卡Karolinska研究所和St.?Erik医院的科学家说,他们发现了一种从胚胎干细胞中提炼视网膜细胞的方法,以治疗老年人失明。通过使用CRISPR?/?Cas9基因编辑,他们还设法修饰了细胞,使其可以躲避免疫系统以防止排斥。一项研究“Identification?of?cell?surface?markers?and?establishment?of?monolayer?differentiation?to?retinal?pigment?epithelial?cells”,发表在《自然通讯》上,另一项研究,“Generation?of?Retinal?Pigment?Epithelial?Cells?Derived?from?Human?Embryonic?Stem?Cells?Lacking?Human?Leukocyte?Antigen?Class?I?and?II”发表在干细胞报告。
年龄相关性黄斑变性是老年人失明的最常见原因。这种视力丧失是由于潜在的视网膜色素上皮细胞(RPE)的变性和死亡而导致感光细胞(视杆和视锥)死亡而引起的,而视网膜色素上皮细胞为视杆和视锥细胞提供重要营养。未来可能的治疗方法是移植由胚胎干细胞形成的新鲜RPE细胞。
Karolinska研究所的研究人员与St.?Erik医院的同事合作,现已发现RPE细胞表面的特定标记物可用于分离和纯化这些视网膜细胞。结果发表在《自然通讯》上。
“这项发现使我们能够开发出可靠的方案,以确保将胚胎干细胞分化为RPE细胞是有效的,并且不会污染其他细胞类型,”KarolinskaontFACE=宋体研究所临床研究部首席研究员Fredrik?Lanner博士说。?“我们已经开始根据我们的新方案进行RPE细胞的生产,该方案将用于未来几年的首次临床研究。”
移植由干细胞产生的组织时,障碍之一是排斥的风险,如果供体和患者组织的移植抗原不同,则会发生排斥。因此,世界各地的研究小组正在致力于创造所谓的通用细胞,理想情况下不会触发免疫反应。
在发表于《干细胞报告》上的一项研究中,Karolinska研究所的同一小组创造了能够躲避免疫系统的胚胎干细胞。他们使用CRISPR?/?Cas9基因编辑技术去除了位于干细胞表面的某些分子,即人类白细胞I类和?II类抗原,这是免疫系统识别它们是否为内源性的一种手段。然后将缺少这些分子的干细胞分化为RPE细胞。
研究人员已经能够证明,经过修饰的FONT细胞保持其特性,在此过程中不会出现有害的突变,并且这种细胞可以避开免疫系统的T细胞而无需激活其他免疫细胞。?与常规RPE细胞移植后相比,排斥反应的发生也显着减少并且延迟更大,常规RPE细胞的表面仍然具有HLA分子。
“研究仍处于早期阶段,但这可能是为将来开发治疗年龄相关性黄斑变性的通用RPE细胞而迈出的重要第一步,”St.?Erik医院副教授,最后作者Anders?Kvanta博士说。
扫描下方