企业研究·期
本文由MedLeaves团队原创，欢迎分享，转载需授权
年08月09日，美国食品和药品监督管理局(FDA)授予中因科技原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（以下简称“ZVSe注射液”）孤儿药资格认定。ZVSe注射液用于治疗结晶样视网膜色素变性(以下简称“BCD”)。
ZVSe注射液，中因科技自主研发，拥有全球知识产权的国际领先基因替代治疗产品。BCD患者在视网膜下腔注射ZVSe注射液后，可在视网膜色素上皮细胞中表达CYP4V2蛋白，表达出的CYP4V2蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。目前，该项目正在首都医科医院开展研究者发起的临床试验（IIT）研究，初步结果显示本品具有良好的安全性和有效性。
BCD，是一种特殊类型的视网膜变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，严重危害视力。BCD患者西方罕见，患者以中国和日本较多，群体患病率为1/（LiAetaL.,），据此推算中国因BCD致盲的患者有7万，是工作年龄人群致盲的重要病因，目前尚无有效治疗手段。
中因科技首席科学家杨丽萍教授表示，中因科技致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业，ZVSe注射液，经过多年研究，本次获得FDA授予的孤儿药资格认定，是对中因科技前期工作的充分肯定，将有助于药物后续研发，加速产品注册进程。
1
关于孤儿药资格认定
孤儿药认定（OrphanDrugDesignation,ODD）是FDA孤儿药产品开发办公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。根据美国《孤儿药法案》，凡获得孤儿药资格认定的新药，将有机会获得美国7年市场独占权、税费优惠、快速审批通道等一系列配套权益。
2
关于中因科技
中因科技致力于遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发，是国内眼科基因治疗药物领先企业。公司拥有遗传性眼病临床基因诊断平台和基因治疗药物研发平台，目标成为国内眼科基因治疗药物的领军企业。
创始人杨丽萍教授，北医三院眼科专家。拥有二十年遗传性眼病基因诊断与基因治疗研究经验，自年开始，先后在中山眼科中心和北京大学眼科中心眼科，从事遗传性眼病临床和基础研究。年留校工作，从事遗传性视网膜变性的致病基因、发病机制与基因治疗的研究。
中因科技遗传性眼病临床基因诊断平台是国内最早开展遗传性眼病临床基因诊断的平台之一，也是国内眼科学界覆盖病种最多，覆盖基因最全面的遗传性眼科临床基因诊断平台，拥有第三方医学临检所资质，可以为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠和专业的临床基因诊断服务。该平台迄今已经为余家遗传性眼病患者提供基因检测。
遗传性眼病基因治疗药物研发平台，同步开展基因替代与基因编辑治疗药物开发。以临床患者数据为基础，基因药物IP为核心，具备完整的眼科基因诊断、基因治疗药物研发能力。
琉筠有深度有温度的科研工作者MedLeaves
作者：琉筠
责编：琉筠
审校：紫参
欢迎
