生物制药公司Ocugen，Inc.今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）授予OCU与RHO突变相关的视网膜变性治疗的第三个孤儿药资格（ODD）。RHO突变是视网膜色素变性（RP）组的一部分，这种罕见的遗传性疾病涉及视网膜细胞的衰变和丢失，并可能导致视力障碍和失明。这是RP类中较大的突变之一，约占美国RP患者的12％。
OCU是一种新型的基因治疗产品候选药物，具有广泛的潜力，可恢复一系列基因多样化的遗传性视网膜疾病的视网膜完整性和功能。它由功能性核激素受体（NHR）基因NR2E3的副本组成，该副本使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜内的表达可能有助于重置视网膜的稳态，并可能提供更长的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。
RHO基因突变相关视网膜变性不仅增加了OCU在NR2E3和CEP突变相关视网膜变性的ODDs，还进一步支持了Ocugen突破性修饰基因治疗平台具有用单一产品治疗多种失明疾病的潜力。RP是一组与多个基因突变相关的异源性遗传性视网膜疾病，影响了全世界万以上的个体。此外，约40％的RP患者无法进行基因诊断，这混淆了开发个性化RP治疗的能力。传统的基因疗法或基因编辑方法可能需要多种产品才能挽救这些患者的视力。OCU是唯一的候选产品，具有解决广谱RP的潜力。
包含核激素受体基因NR2E3的OCU有潜力帮助调节许多维持视网膜健康的生物学通路。最近的一项临床前研究发表在《自然基因疗法》上，证明了NR2E3在五种独特的小鼠模型中在RP的早期和中期阶段产生广谱治疗益处的潜力。”Ocugen首席医疗官Genead博士说道：“我们认为OCU有潜力解决与RP相关的多种基因突变，因此可以帮助更多的患者。”
“我们从FDA获得的针对OCU的第三个ODD，是朝着开发针对RP的广谱治疗并使急需急救的患者更快地获得治疗迈出的重要一步，”董事长，首席执行官兼Ocugen的联合创始人ShankarMusunuri博士说。“该适应症的孤儿药资格支持我们的修饰基因疗法平台的目标，即使用单一基因疗法产品来治疗多种遗传性视网膜疾病。目前尚无批准的能减慢或阻止多种形式RP进程发展的疗法，这就是为什么我们很高兴拥有一个可以通过一次疗法解决多种突变（包括视紫红质基因突变）平台的原因。”
FDA孤儿产品开发办公室授予在美国治疗少于,名患者的罕见疾病或病状的新药或生物制剂的孤儿药资格。七年的美国行销专有权，临床研究费用的税收抵免，临床研究试验设计协助，可以申请年度拨款的能力以及免除《处方药使用者费用法》备案费的能力。
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