Ocugen,Inc.是一家专注于发现、开发和商业化新型基因疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，今天宣布独立数据和安全监测委员会(DSMB)对其OCU的1/2期临床试验进行了审查，OCU是该公司用于治疗视网膜色素变性(RP)的基因修饰治疗候选药物，根据迄今为止的剂量审查了安全性数据，并建议继续招收其他受试者。
OCU-临床研究旨在评估基因修饰治疗候选药物OCU对核激素受体（NHR）基因NR2E3和视紫红质(RHO)基因突变引起的RP的安全性和有效性，该研究最近对第一名患者进行了给药。DSMB建议公司继续以目标剂量水平在当前队列中招募剩余的研究对象。
Ocugen的修饰基因治疗平台针对调节视网膜内多种功能的核激素受体(NHR)，使其有可能通过单一产品解决许多不同的基因突变，进而解决多种视网膜疾病。传统的基因疗法将非功能基因的功能版本转移到靶细胞中，一次只处理一个单独的基因突变。
俄勒冈州健康与科学大学凯西眼科MarkPennesi博士说“DSMB对当前OCU-研究结果的审查没有发现严重的不良事件，并建议继续进行研究，这是积极的第一步，我们期待了解这种基因修饰治疗平台如何治疗遗传性视网膜变性，这可能为患有这种疾病的人带来新选择。”
关于OCU
Ocugen的改良剂基因治疗平台通过一种产品来解决多种疾病，从而为眼科提供了独特的方法。OCU是一种新型的基因治疗产品候选物，具有广泛的潜力，可以在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体（NHR）基因NR2E3（使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞）组成。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，并可能提供长期的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。在临床前研究中，OCU已证明视网膜的视觉信号得到改善，其中视网膜电图反应显示了在暗光和亮光条件下的改善。
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