靶向分子途径治疗遗传性视网膜变性
Targetingmolecularpathwaysforthetreatmentofinheritedretinaldegeneration摘要：遗传性视网膜变性是无法治愈的失明的主要原因，其特征在于视网膜感光细胞的丧失。遗传性视网膜变性的特征是高遗传和表型异质性，受这些遗传疾病影响的患者中有几个基因发生突变。这些疾病的高度遗传异质性阻碍了有效治疗手段的开发，从而可以治愈大量患者。可以设想将常见的细胞死亡机制作为治疗患者的靶标，而不管其特定的突变如何。这些靶标之一是细胞内钙离子的增加，这已在几种遗传性视网膜变性的鼠模型中检测到。最近，有利于钙离子外流至低于毒性水平的神经营养因子被认为是有前途的分子，应被评估为视网膜变性的新疗法。在这里，我们讨论了遗传性视网膜变性的治疗选择，并且我们将重点
