▎药明康德内容团队编辑年7月14日，AlkeusPharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予其维生素A衍生药物ALK-突破性疗法认定（BTD），用于治疗眼底黄色斑点症（又名Stargardt病，STGD1）。新闻稿指出，ALK-是首个获得突破性疗法认定，用于治疗STGD1的在研药物。此外，美国FDA之前已授予ALK-治疗该病的孤儿药资格。作为一种严重的罕见病，STGD1是一种进行性的遗传性视网膜变性疾病，引起不可逆的视力丧失，导致失明。其症状通常开始于儿童或青少年时期。该病目前尚无获批疗法。ABCA4蛋白负责维生素A的运输和再循环，对视觉功能起到重要作用。而在STGD1患者中，ABCA4基因缺陷引起维生素A蓄积，最终导致形成有毒的维生素A二聚体，这种化合物被认为是导致视力丧失的部分原因。▲健康状态（左）的视网膜与STGD1患者的视网膜，STGD1通常影响中心视力并引起黄斑萎缩，同时保留一些周边视力（图片来源：Alkeus公司
