企业研究·期
本文由MedLeaves团队原创，欢迎分享，转载需授权
北京中因科技有限公司
年6月7日，北京中因科技有限公司（简称“中因科技”）与首都医科医院（简称“医院”）合作的“rAAV2/8-hCYP4V2基因替代治疗药物（ZVSe眼用注射液）在结晶样视网膜变性（BCD）患者中视网膜下腔单次注射给药的安全性试验”临床试验项目（clinicaltrials登记号NCT），已在医院完成首例受试患者给药入组，初步结果显示，ZVSe眼用注射液具有良好的安全性。
ZVSe眼用注射液系由中因科技自主研发，拥有完全独立知识产权的国际领先基因替代治疗产品。对BCD患者进行视网膜下腔注射本品后，可高效感染视网膜细胞，并在视网膜色素上皮细胞中表达CYP4V2蛋白，表达出的CYP4V2蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。
BCD是一种特殊类型的视网膜变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，严重危害视力。BCD患者西方罕见，患者以中国和日本较多，群体患病率为1/（LiAetaL.,），据此推算中国因BCD致盲的患者有7万，是工作年龄人群致盲的重要病因，目前尚无有效治疗手段。
本临床试验项目曾于年9月21日通过医院伦理会议审查，伦理批件号TREC-45。经过前期充分的准备，年4月21日正式启动招募并于近日完成首例受试者给药。本项目严格遵循药物临床试验质量管理规范（GCP）要求，充分保障临床试验数据和结果的科学、真实、可靠，保护受试者的权益和安全。本项目的成功开展打响了BCD基因治疗的临床“第一枪”，BCD治疗将迈入新征程、迎接新希望！
关于中因科技
中因科技致力于遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发，是国内眼科基因治疗药物领先企业。公司拥有遗传性眼病临床基因诊断平台和基因治疗药物研发平台，目标成为国内眼科基因治疗药物的领军企业。
创始人杨丽萍教授，北医三院眼科专家。拥有二十年遗传性眼病基因诊断与基因治疗研究经验，自年开始，先后在中山眼科中心和北京大学眼科中心眼科，从事遗传性眼病临床和基础研究。年留校工作，从事遗传性视网膜变性的致病基因、发病机制与基因治疗的研究。
中因科技遗传性眼病临床基因诊断平台是国内最早开展遗传性眼病临床基因诊断的平台之一，也是国内眼科学界覆盖病种最多，覆盖基因最全面的遗传性眼科临床基因诊断平台，拥有第三方医学临检所资质，可以为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠和专业的临床基因诊断服务。该平台迄今已经为余家遗传性眼病患者提供基因检测。
遗传性眼病基因治疗药物研发平台，同步开展基因替代与基因编辑治疗药物开发。以临床患者数据为基础，基因药物IP为核心，具备完整的眼科基因诊断、基因治疗药物研发能力。
想要一双明亮的眼睛看星星
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇